En la última década, se han aprobado varias terapias nuevas para pacientes con cáncer, con mejoras incrementales en los resultados.Aunque cualquier avance en el tratamiento del cáncer es bienvenido, para muchas de estas terapias, el efecto sobre la supervivencia ha sido marginal; en consecuencia, los altos costos asociados con su administración han causado preocupación entre pacientes y médicos. Reconociendo la necesidad de elevar los estándares para los ensayos clínicos sobre el cáncer y definir resultados clínicamente significativos, el Comité de Investigación del Cáncer de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) convocó a 4 grupos de trabajo específicos de enfermedades para proporcionar objetivos significativos para futuros ensayos clínicos. Los objetivos elegidos fueron deliberadamente modestos, en reconocimiento de que los objetivos más ambiciosos se considerarían poco realistas e inalcanzables. Más importante aún, estos objetivos no estaban destinados a aprobaciones regulatorias o cobertura de seguro; más bien, se propusieron para que los pacientes y los médicos pudieran exigir mejores resultados de los ensayos clínicos sobre el cáncer.
En una revisión previa de las terapias aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Entre 2002 y 2014 para tumores sólidos, solo se puede considerar que 30 de las 71 terapias (42%) han logrado las modestas mejoras clínicamente significativas sugeridas por los grupos de trabajo de la ASCO.
Entre el 1 de abril de 2014 y el 29 de febrero de 2016, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Aprobó 47 terapias para el tratamiento del cáncer. Diez terapias (21%) recibieron una aprobación acelerada basada en los datos de un ensayo clínico de un solo brazo, lo que impide la cuantificación de las mejoras en la SG y / o SLP en comparación con los tratamientos estándar. Los grupos de trabajo de ASCO recomendaron los objetivos de OS y PFS para los ensayos clínicos de cáncer, y con estos valores (o comparables) como métrica, 25 de las 47 terapias (53%) cumplieron con los estándares para PFS, mientras que solo 9 terapias (19%) cumplieron los estándares para el sistema operativo.
